Malattie rare: un tool farmacologico fondamentale per lo studio delle patologie più diffuse

Il termine “malattia rara” fa riferimento ad un patologia, in genere trasmessa su base genetica, che affligge una piccola parte della popolazione. Secondo le stime del 2019 del Ministero della Salute, le malattie rare ad oggi conosciute sono circa 8000, di cui l’80% è di origine genetica; a livello europeo, ne è colpito circa il 6-7% della popolazione, ossia da 27 a 36 milioni di persone. 

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